Spécialisées dans le développement de thérapies géniques appliquées aux maladies d’origine hépatiques, les solutions de Vivet Therapeuticssont actuellement en phase précliniques et cliniques.
De nombreuses maladies métaboliques sont d’origine génétique. Dans le cas de la maladie de Wilson, le gène ATP7B présente une mutation amenant à une protéine non fonctionnelle. La thérapie génique développée par Vivet vise à délivrer dans le foie, grâce à un vecteur viral, la bonne séquence du gène, afin de produire la protéine fonctionnelle. “Il s’agit de restaurer l’homéostasie du métabolisme du cuivre pour éviter une accumulation à la fois hépatique et/ou neurologique”, précise Jean-Philippe Combal, CEO et cofondateur de Vivet Therapeutics.
Une unique injection pour restaurer le métabolisme du cuivre dans le foie
Ce vecteur viral à fort tropisme hépatique s’adresse à de nombreuses maladies orphelines métaboliques : la maladie de Wilson, les cholestases intrahépatiques familiales progressives ou encore des maladies métaboliques du cycle de l’urée. Aujourd’hui, les patients souffrant de ces maladies orphelines ou ultra orphelines (moins de 2000 patients dans le monde) ont des traitements médicamenteux classiques, à visée symptomatique mais non curatifs. Beaucoup sont éligibles à une transplantation hépatique en cas d’échec thérapeutique. Vivet pourrait mimer, grâce au nouveau gène, une transplantation par une unique injection. Cette injection permettrait au foie de restaurer les voies métaboliques visées, notamment pour restaurer correctement le métabolisme du cuivre.
“Nous avons miniaturisé la séquence du gène pour la rendre tout aussi fonctionnelle que la protéine native, pour assurer, dans le cas de la maladie de Wilson, l’homéostasie du métabolisme du cuivre et des autres voies métaboliques dans nos autres indications”, Jean-Philippe Combal, CEO et cofondateur de Vivet Therapeutics.
Actuellement en essai clinique, Vivet espère fournir dans les deux prochaines années des éléments de preuves d’efficacité chez l’humain, en Europe et aux Etats-Unis. La société a signé un accord de collaboration avec Pfizer annoncé en mars 2019, avec une option d’achat de la société, ainsi qu’un partenariat de production pour le produit ciblant la maladie de Wilson, le VTX-801. C’est d’ailleurs dans le cadre de ce partenariat avec la société pharmaceutique américaine mais aussi avec Mirum Pharmaceuticals, ciblant aussi des maladies orphelines, que Vivet Therapeutics est nominé au Prix Galien Medstartup, dans la catégorie “Meilleure collaboration dédiée aux populations fragiles ou en pays de développement”.