L’idée de Theranexus est née au Commissariat à l’énergie atomique (CEA), où travaillaient Franck Mouthon (PDG) et Mathieu Charvériat (Directeur scientifique) avant de cofonder la société. Ils y étudiaient le rôle des cellules non neuronales, appelées cellules gliales, et en particulier celui des astrocytes, cellules qui entourent les neurones et interagissent étroitement avec eux au point d’en moduler l’activité.
Ils lancent Theranexus en 2013, avec en ligne de mire l’impact des cellules gliales sur les maladies neurologiques. En 2017, la société est introduite en bourse, sur le marché Euronext Growth à Paris (FR0013286259- ALTHX).
En début d’année 2022, les dirigeants de la biotech ont annoncé se focaliser plus spécifiquement sur les maladies neurologiques rares, avec deux actifs principaux.
“Avec son candidat Batten-1, Theranexus est sur le point de proposer le premier traitement de la forme juvénile de la maladie de Batten. Il pourrait ralentir de façon très importante l’évolution de cette maladie et ainsi prévenir la progression de ses symptômes. Quant à notre plateforme, NeuroLead, elle se différencie des concurrents car elle ne se contente pas de modéliser les neurones. Elle inclue les neurones et leurs cellules de soutien dans des systèmes de culture plus représentatifs de l’architecture complexe du cerveau”, Julien Veys, Directeur du business development.
Batten-1 est un candidat médicament ciblant la forme juvénile de la maladie de Batten, une maladie génétique ultra-rare qui touche entre 1500 et 2000 enfants et jeunes adultes dans le monde. Elle entraîne une cécité vers l’âge de 10/12 ans. Les neurones des patients dégénèrent, ce qui s’accompagne de troubles neuropsychiatriques et moteurs. Les malades meurent en général avant 30 ans. Aucun traitement n’est actuellement disponible pour cette maladie lysosomale. Theranexus a acquis le candidat Batten-1, en s’associant à la Beyond Batten Disease Foundation (BBDF), une association américaine de parents de patients, qui a financé les travaux de recherche.
Cette molécule permet d’empêcher la synthèse des produits qui finissent par s’accumuler dans le lysosome, cette accumulation conduisant à la mort neuronale. Elle est en phase 1/2 aux Etats-Unis. La phase 3 va être lancée au premier semestre 2023, avec BBDF, et sera menée à la fois aux Etats-Unis et en Europe. Une cohorte de 60 patients va être suivie pendant 3 ans. “Nous sommes les plus avancés dans le développement d’un traitement pour la maladie de Batten. Nous échangeons d’ailleurs beaucoup avec les agences réglementaires pour définir le bon chemin de développement pour ce produit”, confie Julien Veys. Cette molécule pourrait bénéficier d’une mise sur le marché accélérée et ainsi être commercialisée dès 2026.
Deuxième projet phare de la société, la plateforme de découverte NeuroLead est opérée conjointement avec le CEA et le Collège de France. Elle vise à modéliser des maladies neurologiques rares à partir de cellules humaines, pour identifier de nouvelles cibles d’intérêt et de nouveaux candidats-médicaments. “Nous partons de cellules humaines saines et introduisons des mutations d’intérêt, ce qui permet de mieux cerner l’effet biologique de ces mutations et leur retentissement sur le système nerveux”, précise Julien Veys. Les recherches se concentrent sur les maladies lysosomales et les indications d’hyperexcitabilité neuronale. En avril 2022, NeuroLead a atteint une première étape capitale en générant plusieurs modèles de maladies neurologiques rares.
En plus d’une présentation le 14 juin, Theranexus se rend à BIO International pour faire connaître son projet, avec l’ambition de trouver des partenaires non seulement pour la phase commerciale mais aussi de potentiels clients pour sa plateforme. C’est d’ailleurs dans ce salon que le projet Batten-1 est né, d’une rencontre avec BBDF. “BIO représente une excellente opportunité pour maintenir le contact avec nos relations dans l’industrie et le milieu académique, en nous permettant de faire connaître au plus grand nombre nos solutions en même temps que de découvrir les technologies développées par les universités ou les fondations américaines”, estime Julien Veys.