My French Clinical Trial

Le système de santé universel autorise en France un accès large aux soins, y compris pour les pathologies rares ou chroniques. Les dossiers médicaux sont par ailleurs structurés selon des référentiels établis et l’adhésion des patients à la recherche clinique est bonne, notamment en milieu hospitalier.

Par ailleurs, la France, par son système de santé, sa taille, sa population (69 millions d’habitants), ainsi que par ses spécificités géographiques et climatiques, offre une grande diversité de pathologies d’intérêt. Ses territoires ultramarins, qui regroupent près de 3 millions d’habitants, contribuent à cette richesse et à cette diversité.

La recherche clinique en France repose sur un écosystème dynamique et coordonné, associant acteurs publics et privés :

• – Une expertise scientifique reconnue : sur les 6 636 chercheurs cités qui figurent sur la liste publiée par Clarivate (nov 2024), 126 sont affiliés à des institutions françaises, ce qui la classe au 9e rang mondial avec 1,8 % des mentions.

• – Des structures et organisations bien identifiées :

La France compte à l’heure actuelle près de 3000 établissements de santé, autant de lieux où des centres d’investigation peuvent être ouverts

• • • •  ♦  1 330 hôpitaux publics dont 33 centres hospitaliers universitaires (CHU), 920 centres hospitaliers et hôpitaux de proximité et 92 centres hospitaliers spécialisés en particulier en santé mentale)
      •  ♦  657 établissements privés à but non lucratif dont 20 centres de lutte contre le cancer (CLCC)
      •  ♦  978 cliniques privées

En complément, le réseau national de recherche clinique s’appuie également sur 36 Centres d’Investigation Clinique (CIC), plateformes d’expertises en recherche clinique.

• • • • L’Inserm, organisme public de recherche français entièrement dédié à la santé humaine ;
      •  ♦   Des réseaux de recherche & d’investigation :
        • •    –  26 réseaux thématiques nationaux d’investigation et d’expertise clinique labellisés F-CRIN, couvrant de nombreuses aires thérapeutiques ;
          •    –  Le réseau des Centres labellisés de phase précoce (CLIP²) pour les patients, adultes et enfants ;
          •    –  18 réseaux nationaux de référence pour les cancers rares
          •    –  10 groupes & intergroupes coopérateurs de recherche clinique académique dédiés à la lutte contre le cancer (9 aires thérapeutiques)

• – Plus de 100 CROs et un tissu industriel structuré ;

• – Une implication de plus en plus intégrée des associations de patients. 

La France est reconnue pour la qualité de sa recherche clinique dans de nombreux domaines thérapeutiques, notamment :

•         ♦ L’oncologie, un domaine dans lequel elle participe à environ 15 % de la recherche clinique mondiale ;
•         ♦ Les phases précoces ;
•         ♦ Les maladies rares et les thérapies innovantes.

Leader européen de la recherche clinique académique, la France s’appuie sur  :

•         ♦ Des équipes médicales expérimentées ;
•         ♦ De nombreux leaders d’opinion ;
•         ♦ Un fort niveau de production scientifique, avec environ 160 000 publications par an, dont une majorité en accès ouvert.

Pour les recherches portant sur les produits de santé, la France s’inscrit pleinement dans le cadre réglementaire européen des essais cliniques, offrant aux promoteurs un environnement lisible et harmonisé, tout en s’appuyant sur un système d’évaluation national de plus de plus de 30 ans, comprenant :

•         ♦ Un haut niveau de protection des personnes par une évaluation éthique coordonnée par les Comités de Protection des Personnes (CPP) avec un seul passage pour l’ensemble des centres d’investigation ouverts en France. Cette protection est renforcée par l’obligation d’affiliation des personnes de la recherche au système national d’assurance maladie et par une assurance de responsabilité civile du promoteur obligatoire.

•         ♦ Un alignement européen avec une application des règlements sur les essais de médicaments et les règlementations relatives aux dispositifs médicaux (DM) et aux dispositifs médicaux de diagnostic in vitro (DMDIV). Pour les médicaments, la soumission est centralisée au niveau européen via le Clinical Trials Information System (CTIS) ;
•         ♦ L’absence de frais de soumission réglementaire ;
•         ♦ Une conformité stricte au RGPD, le règlement européen sur la protection des données qui harmonise les règles de traitement des données à caractère personnel dans toute l’Union européenne, selon des procédures adaptées au contexte.

Les délais d’évaluation sont maîtrisés et comparables aux meilleurs standards européens.

La France met à disposition des outils structurants pour évaluer la faisabilité des essais et soutenir le recrutement des patients :

•         ♦ Le SNDS (Système National des Données de Santé), couvrant les données de santé de plus de 69 millions de personnes. Cet entrepôt de données médico-administratives pseudonymisées couvre l’ensemble de la population française et contient l’ensemble des soins présentés au remboursement. Le SNDS, c’est plus de 3 000 variables, un flux annuel de 1,2 milliard de feuilles de soins, 11 millions de séjours hospitaliers et 500 millions d’actes.
•         ♦ Le Projet national F2030 FR-IT4CT « Structuration nationale des établissements participants aux activités de recherche clinique : systèmes d’information et outils de la recherche clinique » vise à améliorer l’interopérabilité des systèmes informatiques « recherche » hospitaliers et le déploiement des solutions innovantes utilisées, dans un but de simplification et d’attractivité de la recherche clinique.
•         ♦ L’API ECLAIRE est une interface de programmation ouverte (API Open Source) qui offre un accès centralisé aux données actualisées sur les études cliniques en France, intégralement en langue française. Début 2026, l’API recense un total de 19860 études cliniques.
•         ♦ Des réseaux thématiques nationaux avec un guichet centralisé (pour les enquêtes de faisabilité ; pour le suivi des recrutements) :
  • • • •  En cancérologie avec le réseau des Centres labellisés de phase précoce (CLIP²) pour les patients adultes et 18 réseaux nationaux de référence pour les cancers rares
      • •   Dans d’autres thématiques :  26 réseaux thématiques labellisés F-CRIN

En France, les recherches impliquant la personne humaine s’inscrivent dans un cadre réglementaire, visant à garantir à la fois la sécurité des participants, la transparence des relations entre acteurs.

Au cœur de ce dispositif, la convention unique, généralisé par la Loi de modernisation du système de santé du 26 janvier 2016, qui a modifié l’article L.1121-16-1 du Code de la santé publique, constitue un document contractuel obligatoire dès lors qu’une recherche à finalité commerciale est réalisée au sein d’un établissement de santé, d’une maison ou d’un centre de santé.

Un levier d’attractivité pour la France

Le délai de mise en place des essais cliniques constitue un enjeu majeur de compétitivité internationale. En standardisant les pratiques et en réduisant les délais de contractualisation, la convention unique contribue à :

•   –  Réduire la complexité contractuelle
•   –  Renforcer la transparence des flux financiers
•   – Harmoniser les pratiques entre établissements

Champ d’application de la convention unique

La convention unique s’applique aux recherches impliquant la personne humaine à finalité commerciale, dès lors qu’elles sont réalisées dans des établissements de santé (y compris le service de santé des armées), des maisons de santé et des centres de santé

Elle couvre notamment :

•   –  Les recherches sur le médicament
•   –  Les investigations cliniques portant sur des dispositifs médicaux (DM, DMDIV)
•   –  Les recherches interventionnelles (catégorie 1)
•   – Les recherches interventionnelles à risques et contraintes minimes (catégorie 2)

Lorsque la recherche est réalisée au sein d’une structure de soins, elle mobilise des compétences, des ressources humaines et des moyens techniques. Cette mobilisation génère des coûts et surcoûts spécifiques, supportés par l’établissement, la maison ou le centre de santé, et facturés au promoteur dans le cadre d’une prestation de services encadrée par la convention unique.

​Pourquoi « unique » ?

La convention unique est un document type, qui intègre l’ensemble des dispositions contractuelles et financières applicables à une recherche clinique à finalité commerciale. Elle est exclusive de tout autre contrat à titre onéreux relatif à la recherche concernée.

Elle est conclue entre :

•   –  Le promoteur (l’Entreprise) ou la CRO agissant pour son compte
•   –  L’établissement de santé, la maison ou le centre de santé,
•   –  Le cas échéant, une structure tierce

Elle prévoit le remboursement des coûts et surcoûts, le cas échéant, le versement de contreparties complémentaires ainsi que les modalités de facturation.

Par ailleurs, le promoteur est tenu de fournir gratuitement les produits faisant l’objet de la recherche, ou de les mettre à disposition pendant toute sa durée, sauf disposition légale contraire.

Elle est dite « unique » car, pour un même lieu de recherche, elle associe ces acteurs dans un seul et même document. Le promoteur identifie à cet effet un coordonnateur des surcoûts, qui va élaborer une annexe financière, utilisée à l’identique par l’ensemble des établissements, maisons et centres de santé participant à une même recherche, garantissant ainsi une harmonisation nationale des pratiques.

L’Europe et tout particulièrement la France constituent un hub stratégique pour les essais cliniques avec des dépenses de développement maîtrisées.

Les coûts des investigations cliniques en France sont significativement inférieurs à ceux observés aux États-Unis.

Aux États-Unis, les essais cliniques de phase 1 coûtent entre 1,4 et 6,6 millions de dollars, ceux de phase 2 entre 7 et 19,6 millions, et de phase 3 entre 11,5 et 52,9 millions de dollars. Le coût par patient varie de 20 000€ à 70 000 dollars par patient pour l’ensemble des phases, avec des frais élevés pour les investigateurs, les assurances et le recrutement.

En France, les coûts sont plus modérés. Le coût par patient varie de 15 000 à 25 000 dollars avec des frais hospitaliers moindres. Ces frais hospitaliers sont standardisés au plan national. La grille tarifaire est annexée à la convention unique.

La France soutient activement la dynamique européenne visant accélérer et simplifier la recherche clinique et a mis en place deux dispositifs permettant un accès anticipé aux traitements innovants :

•   –  Le Guichet innovation et orientation (GIO) de l’ANSM, service d’accompagnement au développement de produits de santé innovants, permet aux porteurs de projets d’effectuer une demande d’accompagnement scientifique, technique, juridique et/ou réglementaire auprès des équipes de l’Agence.

• •   –  Un fast-track pour l’évaluation des recherches, qui garantit à la fois la sécurité des participants et la qualité scientifique des essais et de leur évaluation.Ce dispositif peut être demandé pour :
    –    –   des essais en phases précoces (I ou I/II intégrées) ;
    –    –   ou des essais mononationaux répondant à au moins un des critères suivants :

•   –  Portant sur une maladie grave, rare ou invalidante, sans traitement approprié disponible ;
•   –  Et/ou first-in-class, c’est-à-dire ciblant un traitement dont le mécanisme est entièrement nouveau ;
•   –  Et/ou favorisant l’inclusion d’adolescents dans des essais d’adultes.

Pour un dossier complet et ne soulevant pas de question, le délai d’autorisation par l’ANSM pourra être de 14 jours seulement.

•    –   Accès précoce au marché

Cette dérogation existe en France depuis 40 ans à l’issue de la réalisation des études cliniques.

Actuellement, les demandes se font auprès de la Haute Autorité de Santé (HAS) et les 4 conditions suivantes doivent être réunies :

• Le médicament doit être destiné à traiter des maladies graves, rares ou invalidantes
• Il n’existe pas de traitement approprié disponible
• La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée
• Le médicament est présumé innovant, notamment au regard d’un éventuel comparateur cliniquement pertinent.

L’accès précoce s’applique :

•   – Soit aux médicaments n’ayant pas d’Autorisation de mise sur le marché (AMM) dans l’indication considérée et pour lequel l’entreprise s’engage à déposer une demande. Dans ce cas, l’ANSM doit rendre un avis conforme sur son efficacité et sa sécurité au vu des résultats d’essais thérapeutiques avant que la HAS ne se prononce.
•   – Soit aux médicaments ayant une AMM dans l’indication considérée mais qui n’ont pas encore été admis au remboursement par l’Assurance Maladie ;

L’autorisation d’accès précoce implique un recueil de données à transmettre régulièrement à la HAS et contribue donc à l’évaluation du bénéfice / risque du médicament.

Pour un promoteur non européen, la première étape réglementaire dans la préparation d’une recherche clinique en Europe est de désigner un représentant légal établi dans l’Union Européenne.

Puis le promoteur doit qualifier sa recherche, c’est-à-dire définir sa finalité, ses modalités, le type ou l’absence de produit étudié ; cela permettra d’identifier la ou les autorité(s) à qui déposer a demande d’autorisation de la recherche.

En amont des étapes réglementaires, le promoteur sélectionne les pays et les centres investigateurs (données épidémiologiques, pratique des soins, expériences passées, études de faisabilité visant à évaluer l’adéquation compétences & moyens du centre à mettre en oeuvre le protocole)

La liste des centres sélectionnés fera ensuite partie des pièces à fournir avec les dossiers réglementaires ; Si leur ouverture opérationnelle intervient après validation des autorités, les discussions contractuelles peuvent être anticipés afin de sécuriser le calendrier de mise en œuvre. Ainsi, l’étape de contractualisation peut être initiée dès la soumission de la demande d’autorisation.

Pour déposer son projet, le promoteur prépare un dossier structuré rassemblant les principaux documents scientifiques, éthiques et réglementaires : protocole, brochure investigateur, information/consentement, gestion des données personnelles, liste des centres et couverture assurantielle

Les recherches sur les produits de santé font l’objet d’un alignement européen avec une application des règlements sur les essais de médicaments, les règlements DM et DMDIV.
Pour les médicaments, une soumission européenne centralisée des essais se fait via le Clinical Trials Information System (CTIS).

Pour accompagner les promoteurs, l’ANSM publie des guides pratiques qui détaillent les attentes réglementaires (y compris sur le contenu scientifique, la sécurité…) et apportent, selon les cas, des recommandations opérationnelles pour la validation des sites de recherche.

Pour la protection des données à caractère personnel :

La CNIL, autorité compétente française en matière de protection des données personnelles, a élaboré des documents de référence détaillant les données personnelles pouvant être traitées dans le cadre des recherches cliniques et les conditions dans lesquelles elles doivent l’être (« méthodologies de référence »). Un promoteur respectant ces référentiels bénéficie de formalités réglementaires simplifiées : un simple engagement de conformité (vs. une demande d’autorisation de traitement).

Une fois les autorisations obtenues, le promoteur peut procéder à la mise en place de la recherche dans les centres investigateurs : formations et mise à disposition du matériel d’étude et du produit expérimental. Les contrats centres sont signés avec un dispositif harmonisé et unique pour les recherches à visée commerciale grâce à la convention unique.
Un centre d’investigation est considéré comme « ouvert » lorsque la visite d’initiation a été réalisée et que tous les pré-requis sont validés : le promoteur autorise alors officiellement le début des inclusions sur ce site.

Processus d’ouverture d’un centre d’investigation

A travers des expériences concrètes menées par Cochlear, la France confirme sa position parmi les pays les plus efficients en matière de recherche clinique.

« Pour nous, intégrer la France dans nos investigations internationales présente un avantage comparatif »

Marion Pasqualini Clinical Affairs Director – Cochlear France

1ᵉʳ atout : La fiabilité des délais

Les calendriers d’examen annoncés par l’ANSM, l’agence de sécurité sanitaire française, et les Comités d’éthique, dits de Protection des Personnes, sont non seulement clairs, mais également respectés. Cette prévisibilité constitue un levier majeur pour la planification des études, permettant d’anticiper avec précision chaque étape du développement clinique.

2ᵉᵐᵉ intérêt : La simplicité et la lisibilité du processus français

Les modalités de soumission sont clairement détaillées, avec des instructions accessibles et structurées. Une fois les interlocuteurs identifiés dans les centres, les échanges deviennent fluides, facilitant la mise en place des projets. La convention unique hospitalière qui s’impose dans l’ensemble des centres d’investigation apparaît comme un levier structurant : elle permet d’anticiper à la fois les aspects budgétaires et les délais contractuels, éléments déterminants dans le choix d’un pays pour conduire une étude.

3ᵉᵐᵉ atout : Une organisation claire et éprouvée

La France se distingue par la clarté de ses exigences réglementaires et la cohérence de ses processus, contribuant à sécuriser les essais cliniques et à améliorer leur pilotage. Les retours d’expérience issus des études pré-CE (étude clinique réalisée avant l’obtention du marquage CE d’un dispositif médical, autorisant sa commercialisation sur le marché européen), notamment DETECT et Enterprise, illustrent cette dynamique : le succès de la 1ère étude a directement conduit à la sélection de la France pour la suivante, grâce à la maîtrise des procédures, à l’efficacité de la convention unique et au respect des objectifs d’inclusion.

Ainsi, la France s’affirme comme un environnement à la fois structuré, prévisible et performant, offrant aux promoteurs les conditions nécessaires à la réussite de leurs projets cliniques. Dans un contexte de compétition internationale accrue pour l’accès aux centres investigateurs performants, avec une réglementation européenne qui tend à réduire les hétérogénéités, ces atouts positionnent la France comme un partenaire stratégique pour les promoteurs de dispositifs médicaux innovants.

« MyPeBS : une étude internationale initiée et coordonnée par la France pour évaluer l’impact du dépistage personnalisé du cancer du sein »

La force de l’expertise de pointe et le dynamisme de la recherche clinique francaise en oncologie et en médecine de précision

L’étude MyPeBS (My Personal Breast cancer Screening) représente une avancée significative dans le domaine du dépistage du cancer du sein. Conçue et développée par des chercheurs français, coordonné par Unicancer, 1er promoteur académique européen d’essais cliniques en oncologie (Presentation of clinical research – Unicancer), cette étude internationale de phase III illustre l’expertise de pointe et le dynamisme de la recherche clinique française en oncologie et en médecine de précision.

Financée par la Commission européenne et l’Institut National du Cancer, MyPeBS ambitionne de transformer les modalités de détection du cancer du sein en intégrant une approche personnalisée du dépistage, fondée sur le risque individuel des femmes.

Un projet d’envergure internationale

MyPeBS est une étude randomisée comparant un dépistage personnalisé au dépistage standard chez les femmes âgées de 40 à 70 ans.

Le projet mobilise plus de 1 500 professionnels de santé dans six pays, et a permis l‘inclusion de 53 143 participantes en 4 ans. Les résultats seront disponibles  fin 2027.

Objectifs et impact

L’objectif principal est de démontrer la non-infériorité d’un dépistage stratifié en termes de survenue de cancers du sein de stade 2 et plus.

Les résultats attendus contribueront aux recommandations européennes en 2028.

Médecine de précision et innovation digitale

L’étude intègre un test génétique salivaire effectué chez les 27 000 participantes randomisées dans le bras « dépistage stratifié », avec des résultats en 7 semaines en moyenne dans les 6 pays.

Une plateforme digitale dédiée permet un suivi optimisé et une gestion efficace des données.

Conclusion

La France confirme son rôle de leader en innovation et en recherche clinique à travers MyPeBS.