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Généthon, le grand pionnier des thérapies géniques en France

Avec son expertise de plus de 30 ans, Généthon a créé un écosystème complet autour des thérapies géniques pour les maladies rares, de la recherche à la production. 

5 Oct 2021

Généthon a été créé en 1990 par l’AFM (Association française pour la myopathie)-Téléthon, association de malades et de parents de malades. Cette association a été fondée en 1958 par Yolaine de Kepper, mère de quatre garçons atteints de la Myopathie de Duchenne, avec pour objectif de braquer les projecteurs sur des maladies rares, notamment les maladies neuromusculaires, dont la recherche se désintéressait. En plus d’un laboratoire de recherche innovant, “Généthon a aujourd’hui construit une véritable puissance alliant recherche, développement et structure de production de thérapies géniques, tout en restant à but non lucratif”, se félicite Angela Columbano, Directrice business development et partenariat. 

A sa création, Généthon se concentre d’abord sur la cartographie du génome, publiée dans la revue Nature au début des années 90. Cette première étape franchie, Généthon se concentre sur la recherche des gènes responsables des maladies puis sur la mise au point de traitements. 

Près de 150 collaborateurs travaillent en R&D à Généthon, parmi lesquels 110 chercheurs et experts scientifiques, dont une soixantaine sont affiliés à l’Inserm. Le Zolgensma, produit de thérapie génique qui s’adresse aux bébés souffrant d’’amyotrophie spinale  de type 1, dont l’espérance de vie est de deux ans, est ainsi issu de technologies développées à Généthon. Le laboratoire co-développe également un traitement contre la Myopathie de Duchenne avec Sarepta Therapeutics. 10 essais cliniques sont en cours et 8 autres produits devraient entrer en essai dans les 5 ans à venir. 

Généthon s’est par ailleurs doté d’un écosystème performant, grâce à la création de Genosafe, une CRO spécialisée dans la qualité et la sécurité des thérapies géniques, et d’Yposkesi un des leaders dans la production de thérapies géniques en Europe.

“Chez Généthon, nous assurons le développement de thérapies géniques de la recherche à la clinique. Nous travaillons notamment à améliorer leur innocuité et leur efficacité et nous œuvrons pour les rendre accessibles à tous ceux qui en ont besoin”, Angela Columbano, Directrice business development et partenariat de Généthon.

Généthon est nominé au Prix Galien Medstarter dans la catégorie “Meilleure collaboration dédiée aux populations fragiles ou pays en développement”, pour le partenariat avec Spark Therapeutics sur le programme de thérapie génique dans la maladie de Pompe. 

« Cette collaboration avec Spark Therapeutics est clé pour accélérer la mise à disposition pour les patients d’une thérapie génique pour une maladie rare du foie qui entraîne faiblesse musculaire et problèmes respiratoires pouvant conduire au décès », souligne Angela Columbano.

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