« Nous sommes extrêmement fiers de recevoir ce prix, après une année charnière de croissance accélérée de notre portefeuille et de notre organisation », s’est réjoui Thierry Abribat, Ph.D., fondateur et PDG d’Amolyt Pharma. Effectivement, la jeune startup s’appuie sur un pipeline déjà bien étoffé contenant trois produits (un en phase 3, un en phase 1 et un en pré-clinique). « En 4 ans, nous avons construit ce portefeuille mature à partir de zéro », se félicite l’entrepreneur.
Le prix de l’Entreprise Biotech de l’Année des European Lifestars Awards (ELA) est remis à une société des sciences de la vie qui s’est démarquée en matière de stratégie, de processus, d’objectifs et d’exécution, et qui a créé de la valeur pour les patients, ses investisseurs, ses employés et la société en général.
Le produit le plus avancé de la biotech, l’énéboparatide, cible les patients atteints d’hypoparathyroïdie. Cette maladie rare se caractérise par un déficit en parathormone (PTH), hormone régulant le taux de calcium dans le sang. Elle concerne environ 110 000 patients en Europe et 80 000 patients aux Etats-Unis, dont 80 % de femmes (la moitié est ménopausée et susceptible de développer de l’ostéoporose). 26 % des malades souffriraient de maladies rénales chroniques ou d’insuffisance rénale.
L’énéboparatide est un peptide synthétique qui imite l’hormone naturelle, soit un agoniste du récepteur 1 de l’hormone parathyroïdienne (PTHR1). Il vise à normaliser le calcium sanguin pour réduire les symptômes souvent invalidants et l’excrétion urinaire de calcium pour prévenir des complications rénales, tout en maintenant l’intégrité osseuse (sans augmenter la perte osseuse chez les femmes ménopausées en particulier).
La molécule a passé les phases cliniques 1 et 2. L’essai de phase 2 a inclus 28 patients atteints d’hypoparathyroïdie. Les résultats ont notamment démontré une normalisation des taux de calcium sanguin, un remarquable effet sur l’excrétion urinaire de calcium chez les patients les plus à risque, le tout sans impact négatif osseux. Les résultats de la phase 3 en cours chez 165 patients (Etats-Unis, Canada, Europe, Angleterre) sont attendus au premier semestre 2025.
« Avec l’énéboparatide, sur la base d’un mécanisme d’action distinct et des résultats de Phase 2, nous pensons que nous avons le seul produit capable de prendre en charge l’ensemble des besoins cliniques des patients atteints d’hypoparathyroïdie. C’est ce que nous comptons confirmer lors de l’étude de Phase 3 en cours. Ce jalon majeur, s’il est positif, nous permettra de poursuivre la croissance de notre société en intégrant des activités de commercialisation afin de mettre ce produit à disposition des patients à l’international », Thierry Abribat.
La seconde molécule développée par Amolyt, AZP-3813, est un antagoniste du récepteur de l’hormone de croissance pour le traitement potentiel de l’acromégalie. Cette pathologie peut provoquer une croissance exagérée du visage et des extrémités, voire une très grande taille (gigantisme) lorsqu’elle survient avant la puberté. Elle s’accompagne de nombreux symptômes, dont des douleurs articulaires, et de complications médicales telles que le diabètes ou des maladies cardiaques. Ce produit est actuellement en phase 1.
La biotech vient enfin d’acquérir l’AZP-40XX, en phase pré-clinique. Cette famille d’anticorps monoclonaux cible le récepteur de la parathormone (PTHR1), pour cibler à terme les symptômes et complications de l’hyperparathyroïdie primaire (sécrétion excessive d’hormone parathyroïdienne entraînant une hypercalcémie) et l’hypercalcémie humorale d’origine maligne (souvent causée par un cancer).
Basée dans la banlieue lyonnaise et à Boston (Etats-Unis), la startup compte sur un panel d’investisseurs très solides, auprès desquels elle a levé un total de 212 millions d’euros, en trois séries, depuis son lancement en 2019 (Novo Holding ; EQT Life Science; Andera Partners ; Kurma Partners ; Sofinnova Partners, Intermediate Capital Group (ICG), , Innobio2, géré par Bpifrance, MGB Venture ; Pontifax, Orbimed ; Sectoral Asset Management ; Tekla ; CTI Life Science ,…).